Nouvelle version de l’application VASCERN disponible !

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ASCERN App est une application mobile créée pour les patients afin de faciliter les soins de santé transfrontaliers au sein de l’Union européenne, l’un des objectifs fondamentaux des ERN. C’est un outil qui permet aux patients de rechercher les prestataires de soins de santé les plus compétents ainsi que les organisations de patients liées à leur maladie vasculaire rare dans toute l’Europe.

Pour commencer à utiliser l’application VASCERN version 2, veuillez désinstaller et supprimer la version 1 (ou toute version de test), puis:

Téléchargez l’application VASCERN (version 2) pour Android sur le Google Store ici.

Téléchargez l’application VASCERN (version 2) pour IOS sur l’Apple Store ici.

L’application VASCERN (version 1) a été officiellement lancée en janvier 2019. Depuis, nous travaillons d’arrache-pied pour apporter de nombreuses améliorations à la version 2, notamment:

  • L’inclusion des 7 nouveaux centres partenaires affiliés (ils apparaîtront avec les membres à part entière des HCP sur la carte).
  • La traduction de la structure de l’application et des noms de maladies dans différentes langues de l’UE afin que l’application mobile se lance dans la langue de l’appareil de l’utilisateur pour une navigation et une recherche plus faciles (veuillez noter que le contenu de chaque carte de contact HCP / PO est toujours en anglais afin que ces informations sont accessibles à tous).
  • L’inclusion de centres de référence : centres qui coopèrent avec les centres européens de référence VASCERN (membres à part entière et partenaires affiliés ERN) dans le cadre des réseaux nationaux et qui peuvent fournir des soins spécialisés aux patients atteints de maladies vasculaires rares.

Essai thérapeutique EPERO pour les patients Rendu-Osler à Bordeaux St André

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Le projet EPERO (Étude de l’efficacité du propranolol dans la prise en charge des épistaxis des patients porteurs d’une maladie de Rendu-Osler) entre enfin en phase concrète pour les patients Rendu-Osler de la région. Il a subi beaucoup de retards liés à la complexité induite par tout essai thérapeutique, et, dernièrement, à la pandémie covid.

Ce projet a été co-financé par l’AMRO-HHT-France en 2017, à hauteur de 15.000 €

Résumé de l’étude
Cette étude a été proposée par le Dr Anne Contis du centre de compétence de Bordeaux St André et vise à tester suivant un protocole rigoureux les effets de l’administration d’un bêtabloquant, le propranolol, sur les épistaxis. Le financement de l’AMRO est destiné à la mise au point d’un placebo répondant aux normes fixées par la réglementation.

Le traitement a déjà été administré à un patient pilote, atteint de la mRO avec des épistaxis invalidantes et une carence martiale. Le propranolol lui a été prescrit en traitement de fond pour ses migraines. La quasi-disparition de ses épistaxis a été constaté (1 fois par mois versus 2 fois par jour) avec la non-nécessité des perfusions de fer. Les épistaxis ont récidivé à l’arrêt du traitement. Deux petites études menées au sein du centre de compétence de Bordeaux ont montré, respectivement sur 10 et 11 patients, que le propranolol diminuait la durée et la fréquence mensuelle des épistaxis ; résultats encourageants mais à confronter à une étude contre placebo.

Objectifs :

  1. Évaluer l’efficacité du propranolol à 3 mois du début du traitement sur la durée cumulée mensuelle des épistaxis chez des patients atteints de la mRO ( mesurée via les grilles d’épistaxis), avec des d’épistaxis récurrentes.
  2. Étudier la tolérance du propranolol, l’efficacité du traitement à 3 et à 6 mois sur les paramètres cliniques : épistaxis (fréquence et durée), nombre de télangiectasies cutanées (sur le visage et sur les mains), qualité de vie, nombre de transfusions de globules rouges ; et sur les paramètres biologiques sanguins : anémie (hémoglobine et ferritine).

Schéma de l’étude :

  • Un centre d’étude : l’hôpital St André de Bordeaux.
  • 38 patients à inclure, randomisés en 2 groupes (l’un recevant le propranolol, l’autre le placebo).
  • Période de traitement pour l’ensemble des patients : 18 mois.
  • Durée de suivi des patients après traitement : 6 mois.

Début de l’étude

  •  Le financement de l’étude est en place. L’appel d’offre industriel pharmaceutique pour la fabrication du placebo a été réalisé à l’été 2018, et renouvelé à l’automne 2018.
  • Une nouvelle soumission aux autorités de santé de protocole a été faite en juin 2019, avec l’avis favorable de l’agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (juillet 2019) et du comité de protection des personnes (août 2019).
  • La fabrication placebo a été réalisée fin 2019. L’autorisation d’inclure des patients a été reçue mi juin 2020.

Vous souhaitez participer à cette étude ?

Il vous faudra être : majeur, avoir un diagnostic mRO confirmé, avec des épistaxis récurrentes (plus de 10 épisodes par mois en moyenne) et/ou d’une durée mensuelle moyenne supérieure à 20 minutes justifiées par des grilles de suivi des épistaxis complétées depuis 3 mois au moment du début de l’étude. Si vous voulez participer à cette étude, il vous faudra renseigner les grilles.

Les femmes enceintes ou allaitant, les personnes en cours de traitement par béta-bloquant, ayant un diabète traité par insuline / sulphonylurées / glinides, ayant une insuffisance cardiaque / hépato-cellulaire, étant porteurs de Malformations Artério-Veineuses hépatiques aggravées ne pourront pas participer à l’étude.

Il n’est pas nécessaire d’être suivi à l’hôpital de Bordeaux-St André pour bénéficier de cet essai thérapeutique.

Pour plus d’information et obtenir un RV préalable au début de cet essai (visite de pré-inclusion), vous pouvez contacter le Dr Anne Contis :  anne.contis@chu-bordeaux.fr , ou l’unité 12 de St André (hôpital de jour) : 05 57 82 27 12.

Nouveau service d’aide psychologique à distance

Aide psy

La filière FAVA-Multi lance sa ligne d’aide psychologique à distance Psy-FAVA-Multi.

Vous pouvez faire appel à ce service dès lors que vous sentez qu’une personne (ou vous-même), atteinte par une pathologie vasculaire rare prise en charge dans FAVA-Multi, se trouve en souffrance ou dans un moment critique de sa prise en charge, (annonce du diagnostic, à la suite d’une opération, opération à venir, grossesse, deuil, …).

Pour ce faire, merci de contacter notre secrétaire Emmanuelle Caquineau ou votre correspondant régional de l’AMRO (voir les coordonnées). Ils vous mettrons en relation avec ce service.

ENQUÊTE MALADIES RARES ET COVID-19

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L’Alliance maladies rares lance une enquête destinée à mesurer l’impact de la crise épidémique COVID-19 sur la prise en charge des personnes qui vivent avec une maladie rare et assurer au mieux la sortie du confinement. 

Ce questionnaire proposé par l’Alliance maladies rares est adressé aux personnes atteintes d’une maladie rare, ainsi qu’aux parents d’enfants malades et aux aidants familiaux.

Le but de cette enquête est de faire entendre la voix des personnes atteintes de maladies rares, d’évaluer la continuité de leurs soins et de leur suivi pendant le confinement et le déconfinement liés à l’épidémie de covid 19, afin de s’assurer de la bonne prise en charge des maladies rares pendant et après cette crise sanitaire.

Une attention particulière est portée à l’accès aux traitements, aux situations d’urgence et à la préparation du déconfinement.

Nous comptons sur votre mobilisation massive et rapide pour faire entendre la voix des malades. 

PARTICIPER

Report du concert de Pornichet au profit de l’AMRO

Affiche concert AMRO 9.10 mai

Le concert devait se tenir les 9 et 10 mai à Pornichet. Véronique, membre de l’association LAKA Les Ailes de Ker Anas qui organise ce concert au profit de l’AMRO, nous explique que le concert sera reporté en 2021 et qu’ils sont plus que motivé pour qu’il se réalise ! Merci à vous !

 

Bonjour à tous, 

Dans ce contexte très particulier, bien que nous ayons attendu le dernier moment pour prendre cette décision, nous sommes obligés à notre tour de renoncer aux concerts des 9 et 10 mai prochains . 

Rappelons que notre association LAKA s’est engagée à lever des fonds pour la recherche sur notre maladie de Rendu-Osler. Nous avons fait une promesse de 8000€ à récolter par l’organisation de deux concerts caritatifs dans une belle salle de spectacle (Le Quai des Arts) à Pornichet en Loire Atlantique. 

Nous avons signé un contrat de cession avec un groupe de musiciens de talent (L’ArtScène) qui se produit chaque année dans notre région pour de nobles causes. Pour couvrir les frais à engager, nous avons fait appel à des mécènes qui nous ont fait confiance et leurs dons permettront de faire face à l’investissement. Une trentaine de partenaires se sont mobilisés pour nous accompagner dans ce projet. 

Environ 300 ventes ont déjà été réalisées. 

ALORS SACHEZ-LE : NOUS NE LACHONS RIEN ! NOUS ALLONS REPORTER LE PROJET EN 2021 !* ON VA HONORER NOTRE PROMESSE DE DON A L’AMRO ! SURTOUT GARDEZ BIEN VOS BILLETS SI VOUS LES AVEZ DEJA ACHETES**, ILS SONT TOUJOURS VALABLES ! 

* La date n’est pas encore arrêtée. Nous la communiquerons dès qu’elle sera définie par les trois parties concernées : LAKA, L’ARTSCENE et LE QUAI DES ARTS . 

** Possibilité de remboursement mais dans la mesure du possible, aidez-nous ! 

Merci de votre attention. Prenez soin de vous ! 

Véronique 

Coronavirus et maladie de Rendu-Osler

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Suite à plusieurs mails d’entre vous concernant l’incidence éventuelle du coronavirus quand on est atteint de la mRO voici la réponse de  Dr Sophie Dupuis-Girod, médecin coordonnateur du réseau Rendu-Osler et du centre National de Référence (Lyon) :
Les mêmes recommandations que pour la population générale s’appliquent aux patients atteints de maladie de Rendu-Osler.
Cure HHT, la fondation américaine, a publié le texte suivant :
 
Puisqu’il s’agit d’un nouveau virus, il existe peu de preuves publiées sur le COVID-19. Dans l’ensemble, les patients atteints de mRO ne devraient pas être plus ou moins sensibles au virus COVID-19. La principale préoccupation des MAVP est la perte de la fonction filtrante du poumon, les bactéries et les caillots sanguins pouvant pénétrer dans les artères et provoquer des complications bien connues. Ce n’est pas un problème avec un virus.
Les patients avec des MAVP non traitées et suffisamment grandes pour provoquer une baisse de l’oxygène dans le sang pourraient être plus à risque s’ils sont infectés par le COVID-19 car leur fonction pulmonaire de base n’est pas aussi bonne que celles des personnes sans MAVP. Cela ne s’applique pas à ceux qui ont de petites MAVP asymptomatiques ou traitées, pour lesquels il n’y a aucune raison de croire que leur capacité à combattre le COVID-19 serait différente.
Toute personne atteinte de MAVP nécessitant une hospitalisation pour le COVID-19 devrait avoir un filtre « à bulles » sur son intraveineuse, comme recommandé par les directives internationales de Cure HHT. » 
Justin McWilliams, MD – Co-Director HHT Center of Excellence UCLA
Scott Trerotola, MD – Director HHT Center of Excellence University of Pennsylvania
Miles Conrad, MD – Director, HHT Center of Excellence UCSF
De plus, les personnes atteintes de mRO devrait suivre les recommandations du Ministère de la Santé. Pour vous protéger et protéger les autres, adoptez ces gestes simples :
  • Lavez-vous très régulièrement les mains ou utilisez une solution hydro-alcoolique
  • Toussez ou éternuez dans votre coude
  • Utilisez des mouchoirs à usage unique puis jetez-les
  • Si vous êtes malades, restez chez vous et portez un masque chirurgical en présence d’autres personnes

 

Journée Internationale Maladies Rares 2020

Comme nous vous l’avions communiqué, les filières de santé maladies rares organisent, pour la deuxième année consécutive, des stands d’information le 29 février dans cinq gares SNCF : Nice, Paris Nord, Paris Gare de Lyon, Rennes et Strasbourg. Voir le site ci-dessous pour les programmes et les horaires :

LES GARES

En revanche, un studio itinérant (sous forme de camion) devait être mis à disposition, faisant étape sur des grandes places d’une dizaine de villes de France. Des raisons techniques cette opération a du être différée; toutes les informations vous seront communiquées prochainement.

Etude COGRARE5 : Cohorte nationale prospective des grossesses chez les patientes atteintes de mRO

Annonce du Centre National de Référence RO

Bonjour à tous,

Nous sommes heureux de vous annoncer l’ouverture de l’étude COGRARE5 « COHORTE NATIONALE PROSPECTIVE DES GROSSESSES CHEZ LES PATIENTES ATTEINTES D’ANOMALIES VASCULAIRES RARES » (la première patiente a été incluse sur le site de Lyon le 06/02/2020).

L’objectif de cette étude est d’améliorer la prise en charge au cours d’une grossesse des patientes atteintes de la même maladie rare que vous et de mieux vous informer des complications maternelles obstétricales fœtales et pédiatriques en lien avec cette maladie rare pour laquelle vous êtes déjà suivie.

Toute femme enceinte ou qui a accouché depuis moins de 1 mois et concernée par une des maladies vasculaires citées peut participer à cette étude.

Cette étude s’intéresse à la recherche de complications obstétricales de cinq maladies vasculaires rares, pendant et après la grossesse (jusqu’à 12 mois après la grossesse) chez les patientes présentant une des maladies vasculaires rares suivantes :

  • La maladie de Rendu-Osler
  • La maladie de Marfan
  • Le lymphoedème primaire
  • Les malformations artério-veineuses superficielles
  • Les malformations artério-veineuses cérébro-médullaires

 J’encourage les adhérentes, qui souhaiteront participer à l’étude, à prendre contact avec le centre de référence ou de compétence qui les suivent pour leur maladie rare, ou à me contacter pour plus d’information :

Amal AYADI ROBERT
Chargée de mission bases de données Filière maladies vasculaires rares FAVA-Multi
Hôpital Femme-Mère-Enfant , Bron
amal.ayadi@chu-lyon.fr