Essai thérapeutique EPERO pour les patients Rendu-Osler à Bordeaux St André

Le projet EPERO (Étude de l’efficacité du propranolol dans la prise en charge des épistaxis des patients porteurs d’une maladie de Rendu-Osler) entre enfin en phase concrète pour les patients Rendu-Osler de la région. Il a subi beaucoup de retards liés à la complexité induite par tout essai thérapeutique, et, dernièrement, à la pandémie covid.

Ce projet a été co-financé par l’AMRO-HHT-France en 2017, à hauteur de 15.000 €

Résumé de l’étude
Cette étude a été proposée par le Dr Anne Contis du centre de compétence de Bordeaux St André et vise à tester suivant un protocole rigoureux les effets de l’administration d’un bêtabloquant, le propranolol, sur les épistaxis. Le financement de l’AMRO est destiné à la mise au point d’un placebo répondant aux normes fixées par la réglementation.

Le traitement a déjà été administré à un patient pilote, atteint de la mRO avec des épistaxis invalidantes et une carence martiale. Le propranolol lui a été prescrit en traitement de fond pour ses migraines. La quasi-disparition de ses épistaxis a été constaté (1 fois par mois versus 2 fois par jour) avec la non-nécessité des perfusions de fer. Les épistaxis ont récidivé à l’arrêt du traitement. Deux petites études menées au sein du centre de compétence de Bordeaux ont montré, respectivement sur 10 et 11 patients, que le propranolol diminuait la durée et la fréquence mensuelle des épistaxis ; résultats encourageants mais à confronter à une étude contre placebo.

Objectifs :

1. Évaluer l’efficacité du propranolol à 3 mois du début du traitement sur la durée cumulée mensuelle des épistaxis chez des patients atteints de la mRO ( mesurée via les grilles d’épistaxis), avec des d’épistaxis récurrentes.
2. Étudier la tolérance du propranolol, l’efficacité du traitement à 3 et à 6 mois sur les paramètres cliniques : épistaxis (fréquence et durée), nombre de télangiectasies cutanées (sur le visage et sur les mains), qualité de vie, nombre de transfusions de globules rouges ; et sur les paramètres biologiques sanguins : anémie (hémoglobine et ferritine).

Schéma de l’étude :

• Un centre d’étude : l’hôpital St André de Bordeaux.
• 38 patients à inclure, randomisés en 2 groupes (l’un recevant le propranolol, l’autre le placebo).
• Période de traitement pour l’ensemble des patients : 18 mois.
• Durée de suivi des patients après traitement : 6 mois.

Début de l’étude

•  Le financement de l’étude est en place. L’appel d’offre industriel pharmaceutique pour la fabrication du placebo a été réalisé à l’été 2018, et renouvelé à l’automne 2018.
• Une nouvelle soumission aux autorités de santé de protocole a été faite en juin 2019, avec l’avis favorable de l’agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (juillet 2019) et du comité de protection des personnes (août 2019).
• La fabrication placebo a été réalisée fin 2019. L’autorisation d’inclure des patients a été reçue mi juin 2020.

Vous souhaitez participer à cette étude ?

Il vous faudra être : majeur, avoir un diagnostic mRO confirmé, avec des épistaxis récurrentes (plus de 10 épisodes par mois en moyenne) et/ou d’une durée mensuelle moyenne supérieure à 20 minutes justifiées par des grilles de suivi des épistaxis complétées depuis 3 mois au moment du début de l’étude. Si vous voulez participer à cette étude, il vous faudra renseigner les grilles.

Les femmes enceintes ou allaitant, les personnes en cours de traitement par béta-bloquant, ayant un diabète traité par insuline / sulphonylurées / glinides, ayant une insuffisance cardiaque / hépato-cellulaire, étant porteurs de Malformations Artério-Veineuses hépatiques aggravées ne pourront pas participer à l’étude.

Il n’est pas nécessaire d’être suivi à l’hôpital de Bordeaux-St André pour bénéficier de cet essai thérapeutique.

Pour plus d’information et obtenir un RV préalable au début de cet essai (visite de pré-inclusion), vous pouvez contacter le Dr Anne Contis :  anne.contis@chu-bordeaux.fr , ou l’unité 12 de St André (hôpital de jour) : 05 57 82 27 12.